Terapia génica en la hemofilia A: ¿qué muestran siete años de seguimiento?
El análisis final del estudio de fase 1/2 con valoctocogene roxaparvovec confirma el control hemostático sostenido a siete años, pero también evidencia el descenso del FVIII, la variabilidad individual y la necesidad de seguimiento prolongado.
Dr Paulo Alvarenga
3 min
15 set, 2026
Escrito por
Dr Paulo Alvarenga
Hematología y Hemoterapia
Médico hematólogo y hemoterapeuta, con Especialización y Doctorado en Ciencias Médicas por la UNIFESP/EPM
Fuentes
- Raheja P, Rangarajan S, Lester W, et al. Final Analysis of the Phase 1/2 Trial of Valoctocogene Roxaparvovec for Severe Haemophilia A. Haemophilia. 2026;32:974-981. doi:10.1111/hae.70284.
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