Vonvendi: FDA amplía indicación en enfermedad de von Willebrand
ComiteNetMD
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16 set, 2025
Introducción
La enfermedad de von Willebrand (VWD) es el trastorno hemorrágico hereditario más frecuente, causado por deficiencia o disfunción del factor de von Willebrand (FvW), proteína esencial en la coagulación.
En septiembre de 2025, la FDA anunció la aprobación ampliada de Vonvendi (FvW recombinante) para:
- Profilaxis rutinaria en adultos con todos los tipos de VWD.
- Tratamiento a demanda y perioperatorio en población pediátrica, convirtiéndose en el primer producto recombinante aprobado para niños en EE. UU..
Importancia clínica
Hasta ahora, Vonvendi solo estaba aprobado en:
- Tratamiento a demanda en adultos.
- Profilaxis en adultos con VWD tipo 3.
La nueva indicación expande significativamente las opciones terapéuticas, especialmente para pacientes pediátricos, históricamente limitados a derivados plasmáticos.
Evidencia científica
La aprobación se basó en estudios clínicos multicéntricos, que mostraron:
- Control eficaz de episodios hemorrágicos.
- Seguridad en procedimientos quirúrgicos (manejo perioperatorio).
- Prevención de hemorragias en adultos bajo profilaxis rutinaria.
La FDA otorgó la aprobación bajo revisión prioritaria y con designación de medicamento huérfano, destacando su innovación en enfermedades raras.
Seguridad y tolerancia
Efectos adversos más reportados (≥2% de pacientes):
- Dolor de cabeza.
- Náuseas y vómitos.
- Mareos.
- Prurito generalizado.
En general, Vonvendi mostró un perfil de seguridad favorable, respaldando su uso extendido.
Relevancia para la práctica médica
Con esta aprobación, los médicos disponen de:
- Una terapia recombinante segura y eficaz, sin riesgo de transmisión viral.
- Una opción pediátrica innovadora, hasta ahora inexistente.
- Un tratamiento validado tanto en profilaxis como en escenarios de urgencia.
Puntos clave para la práctica clínica
- Primera aprobación de un factor recombinante para niños con VWD.
- Indicación ampliada: profilaxis, tratamiento a demanda y perioperatorio.
- Beneficio clínico demostrado en eficacia y seguridad.
- Reconocimiento como medicamento huérfano.
- Paso clave hacia una atención más equitativa en trastornos de coagulación.
Para saber más sobre hematología: https://netmd.org/category/especialidades/hematologia/
Referencias
- FDA. (2025, 5 septiembre). La FDA aprueba el uso ampliado de Vonvendi para la enfermedad de von Willebrand, incluso para ciertos usos en niños. Disponible en: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-expanded-use-vonvendi-von-willebrand-disease-including-certain-uses-children .
- Sadler JE. (2021). Von Willebrand disease: A comprehensive review. N Engl J Med, 384(21): 2015–2029.
- Nichols WL, et al. (2022). Von Willebrand disease management and guidelines update. Blood Adv, 6(9): 2715–2728.
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