Tratamientos que cambian el futuro de jóvenes con NMP

Introducción

Las neoplasias mieloproliferativas crónicas (NMP), como la trombocitemia esencial (TE) y la policitemia vera (PV), son poco frecuentes en adolescentes y adultos jóvenes (AAJ), pero no menos relevantes. En este grupo etario, la progresión a mielofibrosis secundaria (MF) y el riesgo trombótico son desafíos clínicos clave, especialmente considerando su mayor expectativa de vida.

Un estudio retrospectivo multicéntrico reciente analizó la evolución clínica y terapéutica de 348 pacientes menores de 25 años con TE o PV, destacando el papel del interferón (IFN) como tratamiento citorreductor de primera línea.

Principales hallazgos del estudio

Perfil de pacientes

• 278 pacientes con TE y 70 con PV, seguidos en 38 centros de 15 países.
• Se evaluaron datos clínicos, genéticos (JAK2, CALR, MPL), tratamientos y desenlaces clínicos.

Resultados clínicos clave

🔹 Trombosis: tasa de 1,9 por 100 pacientes-año

• Factores de riesgo:
  • Leucocitosis (>11 × 10⁹/L): HR 2,7
  • Ausencia de esplenomegalia: HR 5,7
• Hallazgo relevante: Ni los antiplaquetarios ni la citorreducción redujeron el riesgo trombótico.

🔹 Mielofibrosis secundaria: tasa de 0,7 por 100 pacientes-año

• Factores de riesgo:
  • Mutación CALR: HR 6,0
  • Historia previa de trombosis: HR 3,8

 

Interferón vs. otros tratamientos

Comparativa de terapias citorreductoras

Tratamiento	Supervivencia libre de mielofibrosis (10 años)
Interferón (IFN)	100%
Hidroxiurea (HU)	Inferior
Anagrelida (ANA)	Inferior
Sin citorreducción	Inferior

“El interferón demostró un potencial modificador de la enfermedad, siendo la única opción que mostró superioridad en la prevención de mielofibrosis.”

Además, el IFN posee un perfil de seguridad favorable a largo plazo y podría reducir la carga mutacional, lo que lo posiciona como una opción especialmente valiosa para jóvenes con NMP.

Implicancias clínicas

• Las escalas de riesgo tradicionales (ELN, IPSET-T) no fueron útiles en esta población, sugiriendo la necesidad de modelos específicos para AAJ.
• El uso temprano de IFN podría cambiar el curso de la enfermedad, especialmente en pacientes con mutación CALR o historia trombótica.

 

Conclusión

Este estudio marca un punto de inflexión en el abordaje terapéutico de las NMP en jóvenes. El interferón se consolida como la opción más prometedora para prevenir la mielofibrosis secundaria, aunque no mostró efecto protector frente a eventos trombóticos. Los hallazgos invitan a reconsiderar estrategias terapéuticas en función de los perfiles genéticos y clínicos individuales.

Se necesitan estudios prospectivos que validen estos resultados y ayuden a personalizar el tratamiento en adolescentes y adultos jóvenes con TE o PV.

Para saber más sobre hematología: https://netmd.org/category/especialidades/hematologia/

Referencia

Beauverd, Y., Ianotto, J. C., Thaw, K. H., et al. (2025). Impacto del tratamiento para adolescentes y adultos jóvenes con trombocitemia esencial y policitemia vera. Leukemia, 39(5), 1135–1145. https://doi.org/10.1038/s41375-025-02545-2