Doenças Raras na Infância: Primeiros Resultados do Tratamento de Síndrome de Tay-Sachs com Terapia Gênica AAV
Samara Alves
1 min
6 fev, 2025
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Doenças raras
Referências
- [1] Flotte TR, et al. AAV gene therapy for Tay-Sachs disease. Nat Med. 2022 Feb;28(2):251-259. doi: 10.1038/s41591-021-01664-4. Epub 2022 Feb 10. PMID: 35145305.
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