Avanço no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME): SUS incorpora nova terapia gênica para bebês com AME tipo 1

Foram viabilizadas, pelo Sistema Único de Saúde (SUS), as primeiras aplicações do Zolgensma®, um medicamento de custo elevado utilizado para o tratamento de bebês diagnosticados com Atrofia Muscular Espinhal (AME). Até o momento, três bebês receberam a terapia, sendo a primeira no no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), a segunda no Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE) e a terceira no Hospital da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp). 

Zolgensma® é considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões por dose única, e é indicado para crianças com até seis meses de vida diagnosticadas com AME tipo 1, forma mais grave da doença. A Atrofia Muscular Espinhal é uma condição genética rara e progressiva, provocada por mutações no gene SMN1, que resultam na perda de neurônios motores e levam à fraqueza muscular acentuada, dificuldades respiratórias e risco elevado de morte precoce. 

A terapia consiste na administração de uma dose única que fornece uma cópia funcional do gene que codifica a proteína SMN, promovendo a condição necessária à sobrevivência dos neurônios motores. O tratamento pode viabilizar ganhos motores significativos para as crianças, como capacidade de engolir e mastigar, sustentação do tronco e sentar-se sem apoio. Sem tratamento, a AME tipo 1 pode levar à morte antes dos 2 anos de idade. 

Para ter acesso ao medicamento, é necessário consultar um dos 36 serviços especializados em doenças raras no SUS, que podem ser consultados no portal do Ministério da Saúde. A ampliação do acesso ao Zolgensma® na rede pública representa um avanço estratégico na política nacional de atenção às doenças raras, especialmente quando associada ao diagnóstico precoce por meio do Programa Nacional de Triagem Neonatal.  

Com a realização da terceira infusão, o Ministério da Saúde reforça seu compromisso com a inovação terapêutica, a equidade no tratamento de condições raras e o fortalecimento do SUS como um sistema capaz de oferecer soluções de alta complexidade com base em evidências científicas e responsabilidade social. 

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